VX-809 (Lumacaftor)通過促進(jìn)突變型CFTR(F508del-CFTR)的成熟，從而糾正囊性纖維癥中常見的CFTR突變，在fisher大鼠甲狀腺細(xì)胞中EC50為0.1 μM。

VX-809在雌激素受體（ER）水平上起作用的行為，使一部分F508del-CFTR采取正確折疊的方式，退出ER，轉(zhuǎn)移到細(xì)胞表面，正常起作用。VX-809作用于表達(dá) F508del-CFTR的Fischer 大鼠甲狀腺 (FRT)細(xì)胞, VX-809顯著提高F508del-CFTR突變，提高7.1 倍，EC50為0.1 μM, 且增強(qiáng)F508del-CFTR調(diào)節(jié)的氯離子運(yùn)輸，提高5 倍， EC50 為0.5 μM, 而VRT-768作用時(shí)具有更高的EC50 值，EC50分別為7.9 μM 和 16 μM。VX-809 (3 μM)作用于表達(dá)F508del-CFTR的HEK-293細(xì)胞,提高ER中的F508del-CFTR，提高6倍。VX-809作用于攜帶F508del-CFTR突變的原代人支氣管上皮 (HBE)細(xì)胞，提高CFTR成熟度，且增強(qiáng)氯離子分泌，EC50分別為350 nM和81 nM,比Corr-4a和VRT-325更有效。VX-809修正的F508del-CFTR具有單通道開發(fā)概率，為0.39，與正常CFTR 類似，正常CFTR為0.40。與VX-770不同, VX-809不是CFTR增強(qiáng)劑，急劇加入VX-809不會(huì)對(duì)F508del-CFTR 功能造成影響。與VRT-325和Corr-4a相反, VX-809 不會(huì)促進(jìn)正?；蛲蛔冃问絟ERG 或P-gp的進(jìn)程,及其他疾病引起錯(cuò)誤定位的蛋白質(zhì)，包括α1-抗胰蛋白酶Z突變 (E342K-α1-AT)或N370S-β-葡萄糖苷酶, 說明VX-809特異性作用于CFTR。