美FDA批準托西珠單抗治療成人不應性的中至重度活動性類風濕性關節(jié)炎、類風濕性關節(jié)炎，是一種慢性炎癥性疾病，以關節(jié)疼痛、腫脹和進行性的損毀直至因此病殘為特征。過去十幾年中，已有多種生物學疾病緩解性抗風濕病藥物相繼獲準上市。這些藥物以類風濕性關節(jié)炎的基礎免疫一炎癥過程為作用靶的，臨床證實能夠延緩患者的關節(jié)損毀進程，故已極大改善了該疾病的治療結果。

類風濕性關節(jié)炎的疾病進程除涉及腫瘤壞死因子外，還與其它前炎癥性細胞因子如IL-1和IL-6等直接相關。其中IL-6是多效性細胞因子，在廣泛生物學過程包括調控免疫應答和炎癥過程中起著重要作用。IL-6的信號傳導是通過一種由配基結合的膜蛋白IL6R(mlL-6R)和信號傳導膜蛋白gP 130組成的受體系統(tǒng)介導的。一種缺乏胞質域的可溶性IL-6R(slL6R)形態(tài)也能在與IL-6結合后再結合至gP130，由此觸發(fā)下游信號傳導事件。托西珠單抗（Eculizumab Injection）能夠特異性地與slL-6R和mIL-6R結合，從而抑制sIL-6R和mIL-6R介導的IL-6的信號傳導。

托西珠單抗（Eculizumab Injection）用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。

托西珠單抗（Eculizumab Injection）是一種人源化單克隆IgG抗體，可與補體蛋白C5結合，從而防止裂解為C5a和C5b。阻止C5b的形成抑制了末端復合物C5b-9或MAC的后續(xù)形成。終末補體介導的血管內溶血是陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）的關鍵臨床特征。阻斷膜攻擊復合物（MAC）的形成可導致血紅蛋白穩(wěn)定并減少對RBC輸血的需求。補體活性調節(jié)的受損導致非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）中補體激活不受控制。

美FDA批準托西珠單抗治療成人不應性的中至重度活動性類風濕性關節(jié)炎，托西珠單抗最早于2005年6月在日本獲得批準，用于治療Castleman氏病即巨大淋巴結增生病。2008年4月，托西珠單抗又在日本獲得了治療類風濕性關節(jié)炎、多關節(jié)病程型少年特發(fā)性關節(jié)炎和全身發(fā)作型少年特發(fā)性關節(jié)炎的新適應證。托西珠單抗（Eculizumab Injection）也已于2009年1月獲得歐盟委員會的批準（但商品名為RoActemra），用于治療雖經一種或多種疾病修飾性抗風濕病藥物或腫瘤壞死因子拮抗劑治療、但沒有獲得適當響應或不能耐受這些藥物療的成人類風濕性關節(jié)炎。

托西珠單抗通常能被很好耐受，其治療的最嚴重副反應包括可能需予住院或導致死亡的嚴重感染以及胃腸道穿孔和超敏反應。在臨床研究中，托西珠單抗治療的最常報告副反應是上呼吸道感染、鼻咽炎、頭痛、高血壓和肝轉氨酶水平升高。其中肝轉氨酶水平升高幅度一般都在輕度范圍并是可逆的，不會導致明顯的永久性或具臨床證據的肝損傷。托西珠單抗治療也會使總膽固醇水平輕度升高及中性粒細胞和血小板計數稍有下降。