重組人生長激素是一種能夠促進(jìn)生長的生物制劑，但價格昂貴且存在一定藥物不良反應(yīng)，一定要專業(yè)的大夫在嚴(yán)格把握適應(yīng)癥時使用。自1985年重組人生長激素問世以來，已經(jīng)使用近40年，積累了一定的經(jīng)驗(yàn)。目前，重組人生長激素按照劑型分可以分為水劑和粉劑，按照藥物代謝周期來分可以分為長效和短效。
在門診時，許多矮小兒童家長對使用生長激素存在若干問題，現(xiàn)綜合國外2種、國外3種常見重組人生長激素制劑說明書，參照２００８年版《矮身材兒童診治指南》和2013年《基因重組人生長激素兒科臨床規(guī)范應(yīng)用的建議》等國內(nèi)行業(yè)專業(yè)指南，擬從適應(yīng)癥、不良反應(yīng)、禁忌癥、注意事項(xiàng)等四個方面進(jìn)行解讀，希望對生長激素不了解的家長有所幫助。
一、適應(yīng)癥
綜合5種說明書的適應(yīng)癥為：
(1)因內(nèi)源性生長激素缺乏所致的生長障礙；
(2)性腺發(fā)育不全所致的生長障礙；
(3)慢性腎病引起的青春期發(fā)育遲緩；
(4)用于重度燒傷治療。
可見，嚴(yán)格按照說明書使用，國內(nèi)、國外的成人和兒童只有4種適應(yīng)癥。但超說明書用藥已經(jīng)變得比較普遍，并且有一些情況也存在必要，因此，在簽署知情同意書的情況下，可以使用。
美國食品藥品管理局批準(zhǔn)的rhGH適應(yīng)證有：
①1985年批準(zhǔn)生長激素缺乏癥患者使用；
②1993年批準(zhǔn)腎功能不全腎移植前患者使用；
③1996年批準(zhǔn)Turner綜合征患者使用；
④2000年批準(zhǔn)Prader-Willi綜合征患者使用；
⑤2001年SGA兒使用；
⑥2003年批準(zhǔn)ISS患者使用；
⑦2003年批準(zhǔn)短腸綜合征患者使用；
⑧2006年SHOX基因缺失患者使用；
⑨2007年Noonan綜合征患者使用；
未來，重組人生長激素還有可能新增一些適應(yīng)癥，如治療艾滋病相關(guān)的代謝病和消瘦。
二、不良反應(yīng)
安全性是廣大家長非常關(guān)注的，綜合各種說明書，以下7種情況是說明書中提及的不良反應(yīng)。
(1)生長激素可引起一過性高血糖現(xiàn)象，通常隨用藥時間延長或停藥后恢復(fù)正常；
(2)臨床試驗(yàn)中有1%的身材矮小兒童出現(xiàn)注射部位局部一過性反應(yīng)(疼痛、發(fā)麻、紅腫等)和體液潴留的癥狀(外周水腫、關(guān)節(jié)痛或肌痛)，這些副作用發(fā)生較早，發(fā)生率隨用藥時間延長而降低，罕見影響日?；顒?；
(3)長期注射重組人生長激素在少數(shù)病人體內(nèi)會引起抗體產(chǎn)生，抗體結(jié)合力低，無確切臨床意義；
(4)良性顱內(nèi)高血壓，關(guān)節(jié)痛，發(fā)生率在0.1%-1%；
(5)甲狀腺機(jī)能減退，發(fā)生率低于萬分之一；
(6) 用生長激素制劑治療的患者中有男性性早熟病例的報道；
(7)在用生長激素治療的普拉達(dá)威利綜合征(肌張力低下-智能障礙-性腺發(fā)育滯后-肥胖綜合征，一種罕見遺傳病)患者中，有睡眠呼吸暫停和猝死的病例報告。
因此，使用重組人生長激素的時候，一定要密切關(guān)注孩子用藥安全，按時隨訪。
三、禁忌癥
并不是所有的矮小兒童都適合使用重組人生長激素，如下5種情況是從藥物說明書上梳理出來的禁忌癥。
(1)骨骺閉合的兒童禁用；
(2)活動性腫瘤或活動性顱內(nèi)損傷患者禁用；
(3)嚴(yán)重全身性感染等危重病人在機(jī)體急性休克期內(nèi)禁用；
(4)在罕見情況下，生長激素缺乏可能是腦瘤的早期征兆，開始生長激素治療前應(yīng)排除這種類型的腫瘤；
(5)對生長激素制劑過敏者禁用。
對于身高的美好追求是每個患兒和家長的權(quán)利，但是，健康千萬條，安全條，也不只是錢的事情，只要是禁忌癥的一定不能使用生長激素。
四、注意事
生長激素是一種特殊藥物，一定要慎重使用，規(guī)范使用，并且使用前要了解相關(guān)的注意事項(xiàng)，以下12條是從不同藥物說明書中梳理的注意事項(xiàng)，應(yīng)該知曉。
(1)在醫(yī)生指導(dǎo)下使用；
(2)糖尿病患者可能需要調(diào)整抗糖尿病藥物的劑量；
(3)同時使用皮質(zhì)激素會抑制生長激素的促生長作用，因此患促腎上腺皮質(zhì)激素缺乏的病人應(yīng)適當(dāng)調(diào)整其皮質(zhì)激素的用量，以避免其對生長激素產(chǎn)生的抑制作用；
(4)少數(shù)病人在生長激素治療過程中可能發(fā)生甲狀腺功能低下，應(yīng)及時糾正，因此病人應(yīng)定期進(jìn)行甲狀腺功能的檢查，必要時給予甲狀腺素的補(bǔ)充；
(5)患內(nèi)分泌疾患(包括生長激素缺乏癥)的病人可能發(fā)生股骨頭骺板滑脫，在生長激素的治療期若出現(xiàn)跛行現(xiàn)象以及抱怨髖部或膝蓋疼痛的情況應(yīng)注意評估；
(6)使用本品治療期間必須定期測定骨齡，尤其對青春期和/或接受甲狀腺替代療法的患者，因?yàn)檫@些患者的骨骺成熟加快；
(7)有時生長激素可導(dǎo)致過度胰島素狀態(tài)，因此必須注意病人是否有葡萄糖耐量減低的現(xiàn)象。
(8)療期間,可能會使血糖一過性升高，但隨用藥時間延長或加用胰島素治療即可恢復(fù)正常，如加用胰島素治療時血糖仍>11.1mmol/L，且持續(xù)三天以上者,應(yīng)停止本品。
(9)良性顱內(nèi)壓增高，治療中若有嚴(yán)重或復(fù)發(fā)性頭痛、視力問題、惡心和/或嘔吐時，建
議做眼底鏡檢查，以確定有無視神經(jīng)乳頭水腫，若確認(rèn)有視神經(jīng)乳頭水腫，應(yīng)考慮診斷為良性顱內(nèi)壓增高，如有必要須停止本品治療；
(10)Turner綜合癥患者應(yīng)由醫(yī)生定期檢查少年性椎體骨軟骨病的指征,特別在出現(xiàn)骨痛時；
(11)注射部位應(yīng)常變動以防脂肪菱縮；
(12)四環(huán)素過敏史者不得使用；
(13)運(yùn)動員慎用。綜上所述，從以上四個方面來說，生長激素的安全性總體而言還是比較高的，并不能“談素色變”。盡管有不良反應(yīng)，但所出現(xiàn)的不良反應(yīng)概率低，時間短，一般會自動恢復(fù)或停藥后恢復(fù)，對于可能出現(xiàn)的風(fēng)險，我們也會每3個月做一次檢查，包括生化、甲狀腺功能、血糖等，使其風(fēng)險降到最低。