雷公藤甲素(triptolide)是從雷公藤中分離出的活性最高的環(huán)氧化二萜內(nèi)酯化合物，是雷公藤的主要有效成分之一，其相關(guān)效價(jià)比雷公藤總苷高100-200倍。經(jīng)藥理和臨床試驗(yàn)表明， 其具有確切的免疫抑制、抗炎、抗生育及抗腫瘤等生物活性。

雷公藤甲素具有治療類風(fēng)濕，抗腫瘤，抗炎，免疫抑制，抗病毒等作用。雷公藤甲素是一種二萜類三環(huán)氧化物，具有免疫抑制劑和抗腫瘤特性。

雷公藤又稱黃藤根、水莽草、菜蟲藥、山砒霜、斷腸草、紅紫根、南蛇根、旱禾花、紅藥。為衛(wèi)矛科雷公藤屬植物雷公藤及東北雷公藤Tripterygium wilfovdii Hook. f. 的根、葉、花及果實(shí)。雷公藤屬全世界4種，中國(guó)產(chǎn)4種，3種入藥。攀援藤木，高2～3米。小枝紅褐色有棱角，具長(zhǎng)圓形的小瘤狀突起和鐵褐色絨毛?；ㄆ?～6月。果熟期8～9月。生于背陰多濕稍肥的山坡，山谷，溪邊灌木林和次生雜木林中。分布于長(zhǎng)江以南，安徽、浙江、福建、臺(tái)灣、江西、湖南、廣東以至西南各省。夏，秋采收。苦，大毒。殺蟲，消炎，解毒。本品有大毒，內(nèi)服宜慎。①治風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎：雷公藤根，葉，搗爛外敷，半小時(shí)后即去，否則起泡(江西《草藥手冊(cè)》)。②治皮膚發(fā)癢：雷公藤葉，搗爛，搽敷(《湖南藥物志》)。③治腰帶瘡：雷公藤花，烏藥，研末調(diào)擦患處(《湖南藥物志》)。

近年來大量體內(nèi)和體外的研究證明，本品對(duì)多種癌癥如白血病、乳腺癌、胰腺癌及肺癌等均有良好的抗腫瘤活性。最近的研究發(fā)現(xiàn)，雷公藤甲素除了特異地影響某些蛋白和信號(hào)通路以外，還會(huì)抑制廣泛的基因轉(zhuǎn)錄，但其作用機(jī)理有待進(jìn)一步明確。
中科院上海藥物研究所俞強(qiáng)課題組對(duì)雷公藤甲素抑制廣泛基因轉(zhuǎn)錄的分子機(jī)制進(jìn)行了深入研究。研究發(fā)現(xiàn)，它通過促進(jìn)RNA聚合酶II中最大及最主要的功能亞基Rpb1磷酸化，以及隨后的Rpb1的泛素化降解，從而抑制基因的轉(zhuǎn)錄。Rpb1上游激酶PTEF-b在Triptolide誘導(dǎo)的Rpb1的磷酸化的過程中發(fā)揮著正調(diào)控作用。研究還發(fā)現(xiàn)，雷公藤甲素可以誘導(dǎo)DNA損傷。這些研究提示，它通過造成細(xì)胞的DNA損傷，從而激活P-TEFb，使其磷酸化Rpb1，造成Rpb1的降解，從而抑制了廣譜的基因轉(zhuǎn)錄。

雷公藤藥材300公斤(經(jīng)檢測(cè)，其雷公藤甲素含量為0.0043％)，粉碎至20～30目，裝入 提取罐，加入3噸乙酸乙酯，再加入360g抗壞血酸，加熱回流提取3次，每次5小時(shí)，提取 液經(jīng)過濾、減壓濃縮得浸膏8.3公斤；用360升二氯甲烷溶解浸膏，打入萃取罐，另稱取17.28 公斤NaOH，配制720升0.6moL/LNaOH溶液，分2次打入萃取罐，對(duì)二氯甲烷溶解液進(jìn)行 堿洗2次，濃縮二氯甲烷相得堿洗后浸膏2公斤；取10公斤200～300目青島海洋柱層析正相 硅膠，濕法裝直徑35cm柱，堿洗后浸膏上樣后先用二氯甲烷洗脫，待洗脫液顏色變淡后用 二氯甲烷:甲醇＝50:1混合溶劑洗脫2個(gè)柱體積，然后用甲醇洗脫，濃縮甲醇洗脫液得甲 醇洗脫物427g；取20公斤200～300目青島海洋柱層析正相硅膠，濕法裝直徑50cm柱，甲醇 洗脫物上樣后依次用石油醚:乙酸乙酯＝10:1、6:1、4:1、2:1、1:1(體積比)的混合 溶劑進(jìn)行梯度洗脫，每個(gè)比例洗脫約8個(gè)柱體積，收集含雷公藤甲素的洗脫液，濃縮至約1/8 體積后4℃下靜置析晶，得雷公藤甲素粗品13.8g；將粗品用異丙醚作結(jié)晶溶劑在室溫下進(jìn)行 重結(jié)晶，結(jié)晶完畢后過濾得雷公藤甲素純品12.3g，HPLC檢測(cè)其純度為99.4％。