司莫司汀可用于腦部原發(fā)腫瘤及繼發(fā)腫瘤，也可與其他藥物合用，可治療惡性淋巴瘤、胃癌、直腸癌和黑色素瘤。

司莫司汀為亞硝基脲類細(xì)胞周期非特異性抗腫瘤藥，對處于G1/S邊界或S早期的細(xì)胞最敏感，對G2期細(xì)胞亦有抑制作用。它進(jìn)入體內(nèi)后，其分子可斷裂為兩部分，一為氯乙胺部分，可發(fā)揮烴化作用，使DNA鏈斷裂，RNA及蛋白質(zhì)受到烴化，與抗腫瘤作用有關(guān)；另一為氨甲?；糠?，經(jīng)轉(zhuǎn)化可發(fā)揮氨甲酰化作用，主要與蛋白質(zhì)特別是賴氨酸末端的氨基發(fā)生反應(yīng)，與骨骼毒性作用有關(guān)，氨甲酰化對酶蛋白的破壞使DNA損傷后難以修復(fù)，有助于抗癌作用。本品雖具烷化劑作用，但與一般烷化劑無交叉耐藥性，與長春新堿、丙卡巴肼及抗代謝藥也無交叉耐藥性。本品吸收后迅速分解，口服10分鐘后即可在血漿中檢測到分解部分?？膳c血漿蛋白結(jié)合，存在肝腸循環(huán)，代謝產(chǎn)物血漿濃度持續(xù)時間長，可能是出現(xiàn)延遲性毒性的原因。本品脂溶性強(qiáng)，可通過血腦屏障，給藥30分鐘即可在腦脊液中測出，濃度為血漿中的15%～30%。本品在肝、胃、腸、肺、腎中濃度最大。約47%以代謝產(chǎn)物形式24小時內(nèi)經(jīng)尿排泄，糞便排泄<?5%，<?10%自呼吸道排出。

（1）骨髓抑制：呈延遲性反應(yīng)，有累積毒性。白細(xì)胞或血小板減少最低點(diǎn)出現(xiàn)在服藥后4～6周，一般于第6～8周恢復(fù)正常。
（2）胃腸道反應(yīng)：可見惡心、嘔吐等。
（3）肝腎功能：因與較高濃度藥物接觸，肝腎功能可受到影響。
（4）其他：乏力，輕度脫發(fā)；偶見全身性皮疹；可抑制睪丸或卵巢功能，引起閉經(jīng)或精子缺乏。