匹莫范色林是由美國阿卡迪亞制藥公司研發(fā)的一種新型口服帕金森精神病治療藥物，商品名Pimavanserin，2014年9月3日獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予突破性療法認證。突破性療法認證是由FDA創(chuàng)建的，旨在加速開發(fā)及審查治療嚴重的或威脅生命的疾病的新藥。
目前全世界帕金森氏病患者約七百萬到一千萬，中國就有260萬，居世界第一，每年還要增加10萬新發(fā)病患者。50%以上的帕金森氏病患者曾有過精神癥狀(PDP)。這些精神癥狀主要表現(xiàn)為幻覺和妄想，給帕金森氏病患者的治療和護理帶來更大挑戰(zhàn)。多巴胺是帕金森病治療的主要靶目標，由于大多數(shù)抗精神病藥物會阻斷大腦中多巴胺導致帕金森患者的運動功能障礙惡化，目前不適用于該類患者。
帕金森病精神癥是帕金森病患者進入老年看護公寓的一個主要原因，帕金森病精神癥現(xiàn)在除了低劑量氯氮平(clozapine，Clozaril )之外沒有批準其他藥物，所以一旦批準是應該能顯著改善標準療法。因為氯氮平有嚴重的安全隱患，可導致危險的白細胞數(shù)量下降，另外氯氮平有嗜睡副作用。
匹莫范色林（Pimavanserin）是一種新型非多巴胺神經(jīng)遞質(zhì)類一線抗精神癥狀藥物，作用靶點為血清素5-羥色胺2A受體(5-HT2A)，它可以選擇性性阻斷5-HT（5-羥色胺）2A受體而不影響多巴胺的作用，其通常用法為每日一次口服治療。有證據(jù)顯示該藥在治療帕金森病精神異常方面有效且耐受性好，并且它不會阻斷多巴胺受體，因此不會導致帕金森病癥狀惡化。一項持續(xù)6周的隨機雙盲安慰劑對照試驗納入了199名患者，評估了匹莫范色林的安全性和有效性。Chemicalbook曉楠編輯（2015-08-05）。
匹莫范色林組患者在評估陽性癥狀的帕金森病適應性量表（Parkinson’s disease-adapted scale for assessment of positive symptoms，SAPS-PD）的平均得分下降了5.79分，安慰劑組平均得分降低2.73分，兩者差異有統(tǒng)計學意義（P=0.001）。此外，匹莫范色林組在臨床總體印象量表和護理者負擔量表中也有更大的改善。匹莫范色林耐受性良好，不會加重運動癥狀。
研究的次要終點指標為患者的運動耐受性，它是經(jīng)由帕金森病統(tǒng)一評分量表（UPDRS）的第2和第3部分評估而得出的。在此方面，匹莫范色林治療使患者獲得了顯著的治療獲益。而在臨床總體印象量表改善評分方面，匹莫范色林組患者也有明顯提高。在一些探索性檢測指標方面，匹莫范色林治療組患者也有顯著改善，如夜間睡眠時間、日間覺醒時間以及護理總費用等。
治療過程中，最常見的不良反應事件為尿路感染（安慰劑組11.7%，匹莫范色林組13.5%）和跌倒（安慰劑組8.5%，匹莫范色林組10.6%），但其絕大部分為輕中度不良反應。不僅如此，在完成全部試驗且治療獲益的患者中，90%被選擇參加了進一步的匹莫范色林延伸研究。

圖1為匹莫范色林化學結(jié)構(gòu)式。Drug used in the treatment of Parkinson鈥檚 disease psychosis.