索拉非尼 (Sorafenib，商品名多吉美 )屬于分子靶向治療新藥，是一種口服的多靶點、多激酶抑制劑，可以靶向作用于腫瘤細胞及腫瘤血管上的絲氨酸/蘇氨酸激酶及受體酪氨酸激酶等，索拉非尼一方面可以抑制受體酪氨酸激酶KIT和 FLT-3以及 Raf /ME K/E R K途徑中絲氨酸/蘇氨酸激酶，明顯抑制腫瘤細胞增生；另一方面，通過上游抑制受體酪氨酸激酶 VEGFR和 PDG -FR，及下游抑制 Raf /MEK/ERK途徑中絲氨酸 /蘇氨酸激酶，明顯抑制腫瘤血管生成；即可以一石二鳥、雙管齊下，同時發(fā)揮抗血管生成和抗腫瘤細胞增殖的雙重作用。

索拉非尼是一種多激酶抑制劑。臨床前研究顯示，索拉非尼能同時抑制多種存在于細胞內(nèi)和細胞表面的激酶，包括RAF激酶、血管內(nèi)皮生長因子受體-2(VEGF-2)、血管內(nèi)皮生長因子受體-3(VEGF-3)、血小板衍生生長因子受體-β(PDGFR-β)、KIT和FLT-3。由此可見，索拉非尼具有雙重抗腫瘤效應(yīng)，一方面，它可以通過抑制RAF/MEK/ERK信號傳導(dǎo)通路，直接抑制腫瘤生長；另一方面，它又可通過抑制VEGFR和PDGFR而阻斷腫瘤新生血管的形成，間接抑制腫瘤細胞的生長。

甲苯磺酸索拉非尼是一種新型多靶點抗腫瘤藥物，由德國拜耳制藥公司研制成功，可同時作用于腫瘤細胞和腫瘤血管。它具有雙重的抗腫瘤作用：既可通過阻斷由RAF/MEK/ERK介導(dǎo)的細胞信號傳導(dǎo)通路而直接抑制腫瘤細胞的增殖，還可通過抑制VEGF和血小板衍生生長因子(PDGF)受體而阻斷腫瘤新生血管的形成,間接地抑制腫瘤細胞的生長。
在臨床前動物試驗中顯示了廣泛的抗腫瘤活性。在美國和歐洲進行的治療晚期腎癌的III期隨機臨床研究中，903例接受過一次系統(tǒng)治療(生物免疫或化療)失敗的晚期腎癌病人隨機分為兩組，一組接受甲苯磺酸索拉非尼(簡稱Sorafenib)，另一組接受安慰劑治療。中期分析時已發(fā)生222例死亡事件，結(jié)果表明兩組的客觀有效率分別為10%和2%，另分別有74%和53%的病人腫瘤保持穩(wěn)定。
Sorafenib組的無進展生存期較安慰劑組延長一倍(5.8vs2.8個月,風(fēng)險比為0.51)，且Sorafenib較安慰劑治療顯著改善了病人的生活質(zhì)量。Sorafinib組的生存期較安慰劑組長，風(fēng)險比為0.72，但這一差異尚未達到統(tǒng)計學(xué)意義，由于這只是中期分析的結(jié)果，因此需到試驗最終分析時才能對生存期作最后的比較。
Sorafenib治療的耐受性良好，主要的不良反應(yīng)為可控制的腹瀉、皮疹、疲乏、手足綜合征、高血壓、脫發(fā)、惡心/嘔吐和食欲不振。

2009年8月，中國國家食品藥品監(jiān)督管理局的批準德國拜耳制藥公司的甲苯磺酸索拉非尼片（商品名稱：多吉美）正式進入中國肝癌治療市場，用于不能手術(shù)的晚期肝癌患者治療。

服用索拉非尼可能會出現(xiàn)以下副作用：常見出血、胃腸道出血、呼吸道出血，少數(shù)可威脅生命。常見惡心、嘔吐、腹瀉、乏力、手足皮膚反應(yīng)、脫發(fā)、淋巴細胞減少、脂肪酶和淀粉酶增加、低磷血癥。偶見瘙癢、厭食和便秘、輕中度高血壓、感覺神經(jīng)病變、貧血、中性粒細胞減少和血小板減少、轉(zhuǎn)氨酶一過性升高。罕見高血壓危象。胰腺炎不常見。