GalNAc-L96-SA ,結(jié)構(gòu)式如圖片所示。

GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）偶聯(lián)修飾是當(dāng)前最常用的小核酸藥物遞送系統(tǒng)。將N-乙酰化的半乳糖胺（GalNAc）以三價態(tài)的方式共價綴合到不同序列的siRNA的正義鏈3′末端，形成多糖-siRNA單綴合物，從而實現(xiàn)向肝細(xì)胞的特異性遞送，并通過細(xì)胞內(nèi)吞作用使藥物進(jìn)入細(xì)胞發(fā)揮功能。

GalNAc是唾液酸受體（ASGPR）的靶向性配體，其與肝臟表面細(xì)胞具有較高的親和力和迅速內(nèi)化能力。GalNAc與肝細(xì)胞表面的ASGPR結(jié)合后進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)形成內(nèi)涵體，從而將足夠數(shù)量的siRNA帶入細(xì)胞內(nèi)。

GalNAc目前主要應(yīng)用于siRNA或ASO的遞送，還可以應(yīng)用于小分子，多肽和抗體等偶聯(lián)物。與siRNA或ASO藥物形成綴合物，利用GalNAc與肝細(xì)胞特異性表達(dá)的ASGPR之間的結(jié)合能力，將藥物精準(zhǔn)地遞送到肝臟中。