FDA 的批準(zhǔn)得到了開放標(biāo)簽第2階段注冊研究的數(shù)據(jù)的支持，該研究評估了 REZLIDHIA 單藥治療在 153 名 mIDH1 R / R AML 患者中的劑量為每天兩次，劑量為 150 mg?？稍u估療效的人群為 147 名患者，他們在中期分析截止日期2021 年 6 月 18 日之前至少六個(gè)月開始使用 REZLIDHIA ，并且有中央確認(rèn)的 IDH1突變。主要終點(diǎn)是完全緩解 (CR) 加上完全緩解伴血液學(xué)部分恢復(fù) (CRh) 的復(fù)合終點(diǎn)。CRh 定義為骨髓原始細(xì)胞少于 5%，無疾病跡象，外周血細(xì)胞計(jì)數(shù)部分恢復(fù)(血小板 >50,000/微升，中性粒細(xì)胞絕對計(jì)數(shù) >500/微升)。

試驗(yàn)結(jié)果表明，mIDH1 R/R AML 患者的 CR+CRh 率為 35%(51/147)，中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間為 25.9 個(gè)月。達(dá)到 CR 或 CRh 的中位時(shí)間為 1.9 個(gè)月。在達(dá)到 CR+CRh 主要終點(diǎn)的患者中，92% (47/51) 達(dá)到 CR，中位緩解持續(xù)時(shí)間為 28.1 個(gè)月。REZLIDHIA 在研究中的耐受性良好，不良事件特征主要是接受治療的 AML 患者所經(jīng)歷的癥狀或病癥的特征。在 16% 的患者中觀察到分化綜合征，并且在大多數(shù)情況下通過劑量中斷和皮質(zhì)類固醇是可以控制的。肝毒性表現(xiàn)為肝功能參數(shù)增加，發(fā)生在 23% 的患者中，并且大多數(shù)病例可以通過調(diào)整劑量來控制。

“基于支持產(chǎn)品功效和安全性的數(shù)據(jù)強(qiáng)度，我們很高興 REZLIDHIA 獲得批準(zhǔn)，” Rigel 總裁兼首席執(zhí)行官Raul Rodriguez說。“ REZLIDHIA 為通常臨床結(jié)果不佳的患者提供了一種新的重要的口服治療選擇。此外，這一批準(zhǔn)極大地加強(qiáng)和擴(kuò)大了 Rigel 的商業(yè)血液學(xué)-腫瘤學(xué)產(chǎn)品組合。我想向所有患者表示最誠摯的感謝，他們的家庭和護(hù)理人員、醫(yī)生、FDA 和我們的團(tuán)隊(duì)成員都為 REZLIDHIA 的批準(zhǔn)做出了貢獻(xiàn)?！?/p>

2022年8月， Rigel 和 Forma Therapeutics , Inc .宣布他們簽訂了一項(xiàng)全球獨(dú)家許可協(xié)議，以開發(fā)、制造和商業(yè)化 REZLIDHIA 。根據(jù)協(xié)議條款，Rigel 將負(fù)責(zé) REZLIDHIA 在美國的上市和商業(yè)化，并打算與潛在合作伙伴合作，在美國以外進(jìn)一步開發(fā)和商業(yè)化該產(chǎn)品