Iptacopan 是一種研究性、一流的替代補(bǔ)體途徑抑制劑，可特異性抑制因子 B，有可能成為 PNH 1-5的個(gè)口服單一療法

PNH 有一個(gè)顯著的未滿足的需求，但抗 C5 療法無(wú)法解決;盡管接受了抗 C5 治療，但大部分 PNH 患者仍然貧血、疲勞并依賴輸血

APPLY-PNH 的詳細(xì)結(jié)果將在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，并作為 2023 年全球監(jiān)管提交的一部分;在補(bǔ)體抑制劑初治患者中進(jìn)行的單獨(dú) III 期 APPOINT-PNH 試驗(yàn)正在進(jìn)行中

巴塞爾，2022 年 10 月 24 日——諾華今天宣布，關(guān)鍵的 III 期 APPLY-PNH 試驗(yàn)達(dá)到了其兩個(gè)主要終點(diǎn)，顯示研究性口服單藥 iptacopan 在成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH) 中優(yōu)于抗 C5 療法(依庫(kù)珠單抗或拉武珠單抗)盡管先前用抗 C5s 1治療，但仍會(huì)出現(xiàn)殘留性貧血。詳細(xì)結(jié)果將在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，并作為 2023 年全球監(jiān)管提交的一部分。

頂線結(jié)果顯示，與 24 周時(shí)無(wú)需輸血的情況下，接受 iptacopan(200 mg 每天兩次)治療的患者比例從基線水平增加 2 g/dL 或更多，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義?？?C5 療法，研究的主要終點(diǎn)1。此外，與抗 C5 療法相比，iptacopan 組中在 24 周時(shí)無(wú)需輸血即可達(dá)到 12 g/dL 或更高血紅蛋白水平的患者比例顯著增加且具有臨床意義。研究終點(diǎn)1.Iptacopan 耐受性良好，安全性良好，與先前報(bào)道的數(shù)據(jù)一致1,2,5.

全球藥物開發(fā)總裁兼首席醫(yī)療官 Shreeram Aradhye 醫(yī)學(xué)博士說(shuō)：“這些積極的 III 期臨床結(jié)果突出了 iptacopan 對(duì)患有衰弱性貧血和因 PNH 導(dǎo)致的終生輸血負(fù)擔(dān)的患者改變實(shí)踐的潛力?！?，諾華?！拔覀兤诖c監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論數(shù)據(jù)，以便我們可以將這種一流的替代補(bǔ)體途徑抑制劑作為個(gè)口服單一療法帶給 PNH 患者?！?/p>

諾華感謝患者和臨床研究人員的時(shí)間、信任和承諾使這項(xiàng)研究成為可能，并很高興繼續(xù)探索 iptacopan 作為 PNH 的個(gè)口服單一療法選擇的潛力。Iptacopan 還在正在進(jìn)行的 III 期 APPOINT-PNH 試驗(yàn)(NCT04820530)中對(duì)未使用補(bǔ)體抑制劑的 PNH 患者進(jìn)行研究，預(yù)計(jì)將在未來(lái)幾個(gè)月內(nèi)公布6。

此外，iptacopan 正在針對(duì)補(bǔ)體介導(dǎo)的腎臟疾病 (CMKDs) C3 腎小球病 (APPEAR-C3G [NCT04817618])、IgA 腎病 (APPLAUSE-IgAN [NCT04578834]) 和非典型溶血性尿毒癥綜合征 (APPELHUS [ NCT04889430])，以及在 II 期7-9中的一些附加適應(yīng)癥。