在過(guò)去的十年中，來(lái)那度胺（又稱(chēng)雷利度胺）已被成功地用于治療炎癥性疾病和癌癥，其中FDA批準(zhǔn)適應(yīng)癥為：合并地塞米松治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）；作為接受過(guò)自體造血干細(xì)胞移植的MM后的維持治療。然而很多患者朋友不知道的是它也可以用在肝細(xì)胞肝癌上。作用機(jī)制來(lái)那度胺是一種免疫調(diào)節(jié)類(lèi)藥物，該藥具備多種作用機(jī)制，在體外研究中，來(lái)那度胺有三種主要的作用:1）直接抗腫瘤作用2）抑制血管生成3）免疫調(diào)節(jié)。在體內(nèi)，來(lái)那度胺通過(guò)抑制骨髓基質(zhì)細(xì)胞的支持，抗血管生成和抗破骨作用，以及免疫調(diào)節(jié)活性，直接或間接誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞的凋亡。在分子水平上，來(lái)那度胺已被證明與泛素E3連接酶相互作用并靶向該酶降解Ikaros轉(zhuǎn)錄因子IKZF1和IKZF3?？鼓[瘤藥物來(lái)那度胺是由美國(guó)Celgene生物制藥公司開(kāi)發(fā)的抗腫瘤藥物，化學(xué)結(jié)構(gòu)與沙利度胺相似，具有抗腫瘤、免疫調(diào)節(jié)和抗血管生成等多重作用。它可抑制前炎性細(xì)胞因子的分泌，增加外周血單核細(xì)胞抗炎性細(xì)胞因子的分泌。體外試驗(yàn)顯示本品可抑制某些細(xì)胞株如Namalwa細(xì)胞增生。來(lái)那度胺可抑制患者多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞及MM1S細(xì)胞的生長(zhǎng)。另外，本品還可抑制環(huán)氧化酶2(COX-2)的表達(dá)，但對(duì)COX-1無(wú)作用。2項(xiàng)多中心隨機(jī)盲安慰劑對(duì)照臨床研究評(píng)估了來(lái)那度胺用于多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效，研究主要療效終點(diǎn)均為疾病進(jìn)程時(shí)間(TTP)中期分析顯示，聯(lián)合用藥組TTP顯著優(yōu)于地塞米松單藥組。近期臨床研究結(jié)果顯示，來(lái)那度胺除了可以用于治療MDS和MM外，對(duì)骨髓瘤、白血病、轉(zhuǎn)移性腎癌、實(shí)體瘤、原發(fā)性全身性淀粉洋變性和伴骨髓化生的全身性骨髓纖維化疾病具有一定的療效。來(lái)那度胺是沙利度胺的新一代衍生物，但沒(méi)有發(fā)現(xiàn)其具有致畸變的毒性，并且藥效比沙利度胺強(qiáng)100倍。根據(jù)三期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，來(lái)那度胺是目前治療多發(fā)性骨髓瘤療效最顯著的藥品，超過(guò)一半的病人服用該藥后可以延長(zhǎng)存活時(shí)間達(dá)到3年以上。另外它也是可以有效治療骨髓增生異常綜合癥(MDS)唯一的藥物，臨床結(jié)果發(fā)現(xiàn)64%的MDS病人用來(lái)那度胺治療后無(wú)需再用輸血來(lái)治療MDS。2005年12月，美國(guó)食品與藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)來(lái)那度胺用于治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）。2006年3月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)美國(guó)Celgene生物制藥公司生產(chǎn)的來(lái)那度胺用于治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）。2011年9月23日，歐洲藥品管理局(EMA)發(fā)布信息稱(chēng)，已經(jīng)確認(rèn)來(lái)那度胺（商品名：Revlimid）在其批準(zhǔn)使用的患者群中的效益大于風(fēng)險(xiǎn)，但同時(shí)也警告醫(yī)生關(guān)于該藥引起新發(fā)癌癥的風(fēng)險(xiǎn)。來(lái)那度胺與地塞米松聯(lián)合用于治療之前已接受過(guò)至少一次治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。三項(xiàng)新的研究顯示，同時(shí)接受來(lái)那度胺和其他聯(lián)合治療的患有新診斷的多發(fā)性骨髓瘤的患者中新發(fā)癌癥的發(fā)病率增高。