2023年10月9日,Neurocrine Biosciences正式公告了關于CAHtalyst兒科研究的三期試驗結果,該研究成果表明了他們的在研藥物crinecerfont達成主要終點以及關鍵次要終點,治療經(jīng)典先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥(CAH)。Neurocrine計劃在2024年向美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)提交該項數(shù)據(jù)。
(Crinecerfont)-藥物靶點:CRHR1_在研適應癥:先天性腎上腺增生_專利_臨床_研發(fā)
Neurocrine Biosciences研發(fā)的crinecerfont是一種研究性口服藥物,它是非甾體的,選擇性的促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型(CRF1)受體拮抗劑。在糖皮質(zhì)激素治療中,加入crinecerfont可能幫助實現(xiàn)使用正常劑量的糖皮質(zhì)激素來代替皮質(zhì)醇,同時降低促腎上腺皮質(zhì)激素和雄激素水平。該藥已經(jīng)在美國和歐盟獲得孤兒藥稱號。
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