GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)偶聯(lián)修飾是當(dāng)前最常用的小核酸藥物遞送系統(tǒng)。將 N-乙?;陌肴樘前罚℅alNAc)以三價態(tài)的方式共價綴合到不同序列的 siRNA 的正義鏈 3′末端,形成多糖-siRNA 單綴合物,從而實現(xiàn)向肝細(xì)胞的特異性遞送,并通過細(xì)胞內(nèi)吞作用使藥物進(jìn)入細(xì)胞發(fā)揮功能
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