利司撲蘭主要治療脊髓性肌萎縮癥(SMA),使SMN2信使核糖核酸(mRNA)轉(zhuǎn)錄本中外顯子含量顯著增加,并且大腦中生成SMN蛋白。從而控制細胞周期和凋亡
生物活性Risdiplam (Evrysdi, RG7916, RO7034067) 是一種口服給藥的 SMN2 pre-mRNA splicing 的修飾劑,可分布到中樞神經(jīng)系統(tǒng) (CNS) 和周圍組織中。
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