鏈長(zhǎng)短隨意要求，定制品。用于 RNA 遞送的脂質(zhì)和高分子材料

對(duì)脂質(zhì)分子 RNA 裝載及遞送效果的影響

基于 RNA 的療法在治療多種疾病，特別是“不可成藥靶點(diǎn)”相關(guān)疾病方面已經(jīng) 引起了人們廣泛的關(guān)注。在過去的數(shù)十年中，已經(jīng)有多款 ASO 及 siRNA 藥物被 批準(zhǔn)應(yīng)用于臨床治療如黃斑變性、脊髓性肌萎縮、高膽固醇血癥和 TTR 介導(dǎo)的 淀粉樣變性等多種疾病 [1-4]。新冠爆發(fā)以來，分別由 Pfizer/BioNTech 及Moderna 開發(fā)的 BNT162b2 和 mRNA-1273 mRNA 新冠疫苗被批準(zhǔn)用于臨床，并顯 示出較高的安全性及有效性[5]。除病毒疫苗外，mRNA 在腫瘤疫苗，治療性蛋 白體內(nèi)表達(dá)，基因編輯等領(lǐng)域也具有廣泛的應(yīng)用前景