CAS NO. 133975-85-6
核苷單體是小核酸藥物的關鍵物料,如圖1所示,合成DNA的亞磷酰胺單體主要由堿基、脫氧核糖、5''-DMT和3''端的2-氰乙基以及二異丙胺基組成,而RNA的亞磷酰胺單體中則需要對2''-OH進行保護,以防止在固相合成中2''-OH與5''-OH發(fā)生交叉反應,該保護基團一般為TBDMS。此外,由于腺嘌呤、胞嘧啶和鳥嘌呤和一些人工堿基存在伯氨基,因此也需要在單元中用適當?shù)谋Wo基團對其保護。
核苷單體往往在合成后需要進行化學修飾才能進行后續(xù)使用,化學修飾將直接影響小核酸藥物的穩(wěn)定性等各項性能指標。
核苷單體是小核酸藥物的基石,其修飾是攻克小核酸藥物成藥性的瓶頸,符合質(zhì)量要求的核苷單體是小核酸藥物商業(yè)化的關鍵因素
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